Descrizione
Il Centro nazionale per lo sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia a RNA svolge ricerca in aree di importanza strategica per il Paese per la produzione di terapie o l’ideazione di procedure per la salute dell’uomo, integrando lo sviluppo delle terapie con la loro somministrazione mirata (precision delivery).
Si prefigge la creazione e il rinnovamento di infrastrutture e laboratori di ricerca, la realizzazione e lo sviluppo di programmi e attività di ricerca per favorire la nascita e la crescita di iniziative imprenditoriali a più elevato contenuto tecnologico (start-up innovative e spin off da ricerca), e volta alla valorizzazione dei risultati della ricerca negli ambiti specificati.
Il Centro focalizza le sue attività in ambiti ad alto valore innovativo come la terapia genica applicata alla cura del cancro o di malattie ereditarie e le tecnologie basate su RNA, integrando competenze di biocomputing avanzato e nanomateriali intelligenti.
Nelle aree strategiche selezionate il Centro ha l’ambizione e le capacità di diventare un’eccellenza e un punto di riferimento per l’Europa al fine di rendere competitivo il nostro Paese nello sviluppo di farmaci all’avanguardia.
Obiettivi e risultati attesi
Nanovettori utilizzati per la somministrazione di farmaci a RNA mirati a target specifici: questo progetto mira a sviluppare metodi adatti per tracciare, controllare e, ove necessario, migliorare la somministrazione di RNA e farmaci mirati a RNA nei diversi compartimenti cellulari.
In particolare, combinando approcci sperimentali e computazionali, verranno sviluppati e testati diversi nanovettori “intelligenti” con capacità di trasportare RNA, anche marcato con sonde fluorescenti, su target specifici. I nanovettori saranno equipaggiati con anticorpi o altri motivi di riconoscimento target specifici. Il legame ai target cellulari verrà monitorato utilizzando tecniche di imaging avanzate.
Proponenti ed Enti coinvolti
Responsabile scientifico
Roberto Improta, responsabile della Task 6.2.2.;
Membro dello Steering Committee dello Spoke 6